SUZHOU, Chine--(BUSINESS WIRE)--
Gritgen Therapeutics a clôturé le processus de recrutement de patients dans le cadre du premier essai de thérapie génique initié par un chercheur en Chine pour l’hémophilie A et a également obtenu le premier patient traité dans le cadre d’un essai de phase I en Chine chez des patients souffrant d’hémophilie A sévère
Gritgen Therapeutics Co. (Gritgen), société de biotechnologie axée sur l’identification et le développement de produits de thérapie génique innovants pour réaliser la «
Grande science pour la santé humaine », a annoncé avoir terminé avec succès le recrutement des 12 patients de l’essai initié par l’investigateur (IIT) d’ici le 17 mai 2023 pour le GS1191, un produit de thérapie génique innovant pour le traitement de l’hémophilie A (HA).
GS1191, est maintenant le premier à terminer le recrutement des patients pour l’étude IIT en Chine. Gritgen a aussi annoncé que le premier patient a été dosé dans l’essai de phase I en Chine (
protocole No. : GS1191-0445-GTHA-CN01) évaluant le GS1191 chez des patients atteints d’hémophilie A sévère.
L’IIT est un essai clinique ouvert à un seul bras, avec une seule dose administrée, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité du GS1191 chez des patients atteints d’HA âgés de plus de 18 ans et dont l’activité du facteur VIII (FVIII) endogène était inférieure à 1 UI/dL (<1%). 12 patients atteints de MH ont été inclus dans deux groupes de doses (6 dans le groupe 2E12 vg/kg et 6 dans le groupe 4E12 vg/kg, respectivement). Le dernier patient a été recruté le 17 mai 2023 et tous les patients recrutés ont été suivis pendant au minimum 12 semaines après l’administration de la dose au 9 août 2023.
Les résultats préliminaires révèlent que le GS1191 peut améliorer de façon continue et significative l’activité du FVIII endogène. Tous les patients recrutés ont présenté des réductions significatives du taux de saignement annualisé (ABR) après avoir reçu des perfusions de GS1191. Aujourd’hui, tous les patients du groupe 4E12 vg/kg ont une activité FVIII normale et aucun épisode hémorragique n’a été observé après l’administration du GS1191. La majorité des événements indésirables (EI) rapportés dans cette étude IIT étaient de sévérité de grade 1. Aucun événement indésirable n’a été rapporté chez les patients recevant l’une ou l’autre des doses, considéré comme étant de grade 3 ou plus sévère, ce qui indique un profil de sécurité favorable.
Le GS1191 a été approuvé pour les essais cliniques par le Centre d’évaluation des médicaments (CDE) de l’Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) en janvier de cette année. L’approbation de l’IND a été accordée par la NMPA en janvier 2023. Cette étude de phase 1 multicentrique, à bras unique, en ouvert, avec administration d’une dose unique, a été conçue dans le but d’évaluer la sécurité, l’efficacité préliminaire et le profil de cinétique vectorielle d’une perfusion intraveineuse unique de GS1191 à différents niveaux de dose chez des patients atteints de MH sévère et de déterminer la dose pour les études cliniques de phase 2/3 en fonction du profil bénéfice/risque des patients. Le premier patient a reçu une dose dans le cadre de l’essai de phase 1 en Chine le 2 août 2023.
Le Dr Wu Fenglan, cofondateur et président-directeur général de Gritgen, a déclaré que,
« en tant que premier produit phare de thérapie génique développé indépendamment par notre société, le GS1191 de Gritgen a réussi à obtenir le premier patient en phase I et toutes les inscriptions à l’étude IIT. Nous remercions les chercheurs, les patients et leurs familles, ainsi que notre propre équipe, d’avoir apporté un traitement efficace et précieux aux patients atteints de MH. »
Le GS1191 est le premier produit de thérapie génique pour l’HA à obtenir l’approbation IND en Chine. Le Dr Wu Fenglan a ajouté que
« les données exceptionnelles de l’IIT en matière de sécurité et d’efficacité ont inspiré une immense confiance à toute l’équipe. Gritgen s’engage à développer des produits de thérapie génique innovants, à révolutionner la qualité de vie des patients au niveau génétique et à remodeler le schéma de traitement clinique de l’hémophilie A. »
À propos de l'hémophilie
L’hémophilie est un trouble de la coagulation héréditaire récessif lié au chromosome X. L’épidémiologie évalue à environ 120 000 le nombre de patients atteints d’hémophilie. Cette maladie peut être classée en hémophilie A (HA) et en hémophilie B (HB). L’hémophilie A représente environ 85 % de tous les patients hémophiles, ce qui en fait le sous-type le plus répandu. L’hémophilie A résulte de mutations dans le gène codant pour le FVIII, ce qui entraîne une déficience génétique du facteur de coagulation VIII. HB, qui représente environ 15 % de tous les cas d’hémophilie, est causée par des mutations dans le gène F9, entraînant un déficit génétique en facteur IX de coagulation. Le facteur VIII est plus gros que le facteur IX, ce qui le rend plus difficile à administrer par thérapie génique. Le succès de l’administration du facteur VIII signifie que, techniquement, la même équipe devrait être en mesure d’administrer le facteur IX.
Les principales manifestations de l’hémophilie sont des saignements spontanés ou des saignements excessifs à la suite de blessures mineures. Le traitement clinique standard de l’hémophilie consiste en une thérapie de remplacement par des facteurs de coagulation, nécessitant l’injection régulière de protéines tout au long de la vie, ce qui représente une charge économique considérable pour les patients, leurs familles et les sociétés. La thérapie génique est une technologie de pointe qui pourrait permettre de guérir les patients hémophiles en une seule injection.
À propos de la solution injectable GS1191-0445
Le GS1191 est une thérapie génique expérimentale à base de virus adéno-associé (AAV) pour le traitement de l’hémophilie A. Le GS1191 peut délivrer le gène du FVIII humain aux patients atteints d’hémophilie A in vivo et obtenir une expression génique à long terme par une seule dose de perfusion intraveineuse, augmentant et soutenant ainsi l’activité du FVIII endogène à long terme. En tant que traitement innovant, l’objectif est d’obtenir un effet thérapeutique «
dose unique, efficacité à long terme » en s’attaquant à la cause sous-jacente et en prévenant les événements hémorragiques.
GS1191 est le premier produit de thérapie génique à recevoir l’approbation IND de la NMPA en janvier 2023, et le premier produit à terminer le recrutement des patients pour l’IIT en Chine.
À propos de Gritgen
Fondée en 2019 par le Dr Yi Rao, un leader de la recherche biomédicale en Chine, Gritgen se consacre à l’application de la « Grande science pour la santé humaine ». La société a développé de manière indépendante une plateforme GritPAC et GritOcul hautement efficace à l’échelle mondiale. En combinant la compréhension fondamentale de la génétique et de la biologie des maladies avec les technologies modernes de la biologie moléculaire, Gritgen a développé de nombreux produits pour les maladies rares et communes afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients et d’améliorer la santé de la population en Chine et dans le monde.
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