Le paysage thérapeutique actuel de la maladie de Fabry en Chine dépend entièrement des thérapies enzymatiques de remplacement (ERT) développées par des sociétés occidentales comme Sanofi (Fabrazyme) et Takeda (Replagal).
En raison du caractère abordable de ces thérapies, il existe un besoin clinique non satisfait important qui pourrait être satisfait par de nouvelles thérapies. Cependant, seules quelques sociétés innovatrices occidentales ont mené des essais cliniques pour de nouveaux traitements contre la maladie de Fabry en Chine, bien que le pays ait le plus grand nombre de cas prévalents diagnostiqués de la maladie de Fabry parmi les 16 principaux marchés (16 millions*), selon GlobalData, une société de données de premier plan et société d’analyse.
Selon le Pharmaceutical Intelligence Center de GlobalData, la Chine détient le plus grand nombre de cas diagnostiqués de maladie de Fabry parmi les 16 principaux marchés (16 millions*). Les cas prévalents diagnostiqués de maladie de Fabry dans le pays devraient passer de 10 151 en 2023 à 10 462 en 2028, enregistrant un taux de croissance annuel (TAG) d’environ 3 %.
Prashant Khadayate, analyste pharmaceutique chez GlobalData, a expliqué’« en raison des limites des ERT, telles que le coût élevé du traitement (Fabrazyme et Replagal figurent parmi les cinq marques d’origine les plus chères en Chine), les réactions immunitaires potentielles et la nécessité de intraveineuse, il reste un besoin clinique substantiel non satisfait en médicaments oraux pour le traitement de la maladie de Fabry en Chine ».
AceLink Therapeutics, une société américaine de développement de médicaments au stade clinique développant une thérapie orale de réduction du substrat (SRT) appelée AL-1211, a lancé un essai de phase II en Chine pour la maladie de Fabry en août 2023. Dans le passé, seuls Sanofi et Takeda ont mené essais cliniques en Chine. De plus, l’Australie et le Japon sont des pays plus populaires pour mener des essais cliniques sur la maladie de Fabry dans la région Asie-Pacifique.
Prashant Khadayate, a conclut que « les entreprises étrangères innovantes ont préféré d’autres pays à la Chine, indépendamment de l’importante population de patients atteints de la maladie de Fabry. Cela indique qu’il pourrait y avoir des défis dans l’exécution d’essais cliniques sur la maladie de Fabry dans ce pays. Alors que le paysage politique des maladies rares en Chine évolue rapidement, une collaboration accrue entre le gouvernement chinois et les sociétés pharmaceutiques occidentales encouragerait ces dernières à investir dans la réalisation d’essais cliniques. Cela contribuerait également à garantir que les patients chinois aient un accès rapide aux thérapies innovantes et n’auraient pas besoin d’essais transitoires pour obtenir l’approbation en Chine ».
*16MM : Australie, Brésil, Canada, Chine, France, Allemagne, Italie, Japon, Mexique, Espagne, Afrique du Sud, Corée du Sud, Royaume-Uni et États-Unis.
