Les approbations de petites molécules pour les maladies rares en Chine ont enregistré une croissance stupéfiante de 300%, passant de 3 à 12 seulement entre 2019 et 2022, en raison des réglementations rapides établies par la National Medical Products Administration (NMPA).

En conséquence, la tendance à l’augmentation des approbations avait maintenant atteint des sommets historiques en 2022, déclare GlobalData, cabinet leader de données et d’analyse.

La base de données sur les médicaments de GlobalData révèle qu’il y a 12 médicaments approuvés en 2022 avec 13 médicaments en pré-enregistrement avec un mois restant dans l’année.

Actuellement, 378 petites molécules traitant des maladies rares sont en cours de développement clinique et préclinique en Chine. Environ 66% de ces médicaments sont à un stade avancé de développement (phase II à pré-enregistrement), ce qui suggère qu’une large cohorte de médicaments devrait être approuvée à court terme.

Kevin Marcaida, analyste pharmaceutique chez GlobalData, a expliqué qu’« en 2015, la Chine a réformé son système réglementaire pour introduire des désignations d’examen, y compris des programmes accélérés pour augmenter le développement de médicaments pour les besoins médicaux non satisfaits tels que les maladies rares et les affections graves. Cela comprenait la mise en œuvre d’un examen prioritaire, d’une thérapie révolutionnaire et de désignations d’approbation accélérées ».

L’intention de ces désignations est d’accélérer les délais d’approbation et les délais d’examen par la NMPA. Depuis lors, 65 petites molécules traitant des maladies rares ont obtenu avec succès une désignation réglementaire.

En outre, en 2020, la Chine a créé le système de registre national des maladies rares (NRDRS), qui vise à unifier les registres des maladies rares en un seul système et à établir de nouveaux protocoles pour définir les maladies rares.

L’analyste de GlobalData a indiqué que « l’augmentation des approbations de petites molécules pour les maladies rares en Chine atteindra probablement de plus grands sommets. La Chine dispose d’un pipeline croissant de maladies rares fortement axé sur le développement à un stade avancé, aux côtés de la NPMA améliorant de manière proactive les normes réglementaires pour accélérer les délais d’approbation ».