L’Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) a récemment approuvé le Gamifant (emapalumab) de la société pharmaceutique Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) pour le traitement de la lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire (pHLH) chez les patients adultes et pédiatriques (nouveau-nés et plus âgés).

Son approbation en Chine ouvrira la voie à un traitement ciblé de cette maladie débilitante, déclare GlobalData, une société leader de données et d’analyse.

Selon le Pharma Intelligence Center de GlobalData, il existe actuellement huit médicaments à tous les stades de développement clinique pour le traitement de la LHH dans le monde, avec trois médicaments en phase II et au-dessus.

Gamifant fait également l’objet d’une étude de phase III, intitulée EMERALD, pour le syndrome d’activation des macrophages (MAS) dans les maladies rhumatismales, la justification de la poursuite de cette indication étant probablement due au fait que le MAS est une forme secondaire de HLH.

Gamifant est le premier et le seul traitement approuvé pour la LHH primaire dans le monde. La FDA américaine a approuvé pour la première fois le médicament biologique en 2018 en tant que traitement de deuxième ligne pour les patients HLH primaires, qui ont une maladie réfractaire, récurrente ou progressive ou une intolérance au traitement HLH conventionnel. Les Émirats arabes unis ont été le deuxième pays à approuver Gamifant, avec une approbation obtenue en 2019.

La LHH affecte principalement les nourrissons de la naissance à 18 mois, mais peut toucher des personnes de tout âge. Il existe cinq sous-divisions de HLH, y compris la HLH familiale (FHL), la lymphohistiocytose érythrophagocytaire familiale, la HLH primaire, la lymphohistiocytose hémophagocytaire secondaire et la MAS.

La LHH primaire est fortement sous-diagnostiquée avec une morbidité et une mortalité très élevées. De plus, son diagnostic est difficile en raison des différents signes et symptômes que présentent les personnes atteintes de la maladie.

En conséquence, la LHH primaire a un pronostic sombre et peut rapidement devenir mortelle si elle n’est pas traitée ; avec une survie médiane de moins de deux mois après le diagnostic. Les schémas thérapeutiques comprennent l’immunosuppression, la modulation immunitaire, la chimiothérapie et la modification de la réponse biologique, suivis d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).

Anupama Mishra, analyste pharmaceutique chez GlobalData, a expliqué que « le diagnostic primaire de HLH (pHLH) est difficile et est un trouble hyperinflammatoire rare. L’objectif immédiat du traitement comprend le contrôle de l’inflammation et la préparation des patients à la GCSH ».

Malgré la HSCT, de nombreux patients connaissent des résultats défavorables et des toxicités graves. Notamment, avant l’approbation de Gamifant en 2018, il n’existait aucune thérapie ciblée pour la pHLH, la chimiothérapie conventionnelle et les stéroïdes constituant le pilier du traitement avant les thérapies HSCT.

« Gamifant a un mécanisme d’action ciblé unique. S’il est approuvé pour la LHH secondaire, Gamifant pourrait s’avérer être un traitement efficace et holistique pour les patients atteints de la LHH », selon l’analyste de GlobalData.